La Fondazione Telethon ha annunciato un importante passo avanti nella lotta contro la sindrome di Wiskott-Aldrich, una rara immunodeficienza genetica. Il Comitato per i medicinali per uso umano dell’Agenzia europea per i medicinali ha espresso parere positivo per l’autorizzazione alla commercializzazione di Waskyra™, una terapia genica ex vivo. Questa terapia è stata sviluppata presso l’Istituto San Raffaele Telethon per la Terapia Genica di Milano e rappresenta una nuova speranza per i pazienti.
Ilaria Villa, Direttrice Generale di Fondazione Telethon, ha sottolineato l’importanza di questa scoperta, evidenziando come la ricerca accademica, unita a un forte senso di responsabilità verso i pazienti, possa davvero rivoluzionare il trattamento delle malattie rare. La Fondazione continua il suo impegno per rendere disponibile un nuovo trattamento per l’immunodeficienza, seguendo il successo ottenuto con il farmaco per la malattia Ada-Scid.
Alessandro Aiuti, Vicedirettore del SR-Tiget, ha affermato che garantire l’accesso alle terapie aiuta concreteamente le famiglie, mettendo in evidenza il profondo significato della ricerca scientifica nell’impatto che ha sulla vita delle persone. La terapia sarà inizialmente disponibile presso l’Irccs Ospedale San Raffaele, dove è stata effettuata la sperimentazione clinica, e si stanno anche portando avanti le pratiche per l’autorizzazione negli Stati Uniti tramite la FDA. Fondazione Telethon continuerà a collaborare con gli enti regolatori per rendere queste terapie accessibili a tutti i pazienti idonei.