Oggi, sebbene il costo del farmaco sia diminuito, è fondamentale fornire servizi adeguati insieme alla terapia per i pazienti. Carmine Dario Vizza, professore di Cardiologia all’Università di Roma ‘La Sapienza’, sottolinea l’importanza del supporto del personale infermieristico per gestire i sistemi di infusione, un aspetto che non sempre è garantito dalle aziende farmaceutiche. Durante la conferenza “Ipertensione arteriosa polmonare: terapie su misura e home delivery cambiano le prospettive di cura”, Vizza ha evidenziato i progressi compiuti nel trattamento dell’ipertensione arteriosa polmonare (Iap).
Negli ultimi 20-25 anni, la comunità scientifica ha prodotto evidenze solide, realizzando un accesso a dieci farmaci per una malattia rara, un risultato significativo. In passato, i medici utilizzavano farmaci “off label” e si affidavano solo al prostanoide, che era instabile e aveva una breve durata d’azione. L’arrivo del treprostinil ha migliorato la stabilità del trattamento. Recentemente, si sono ottenuti risultati che estendono la durata della terapia oltre i 14 giorni, rendendo i trattamenti più efficaci.
Grazie alle nuove terapie, molti pazienti con rischio intermedio possono ora passare a un rischio basso, riducendo la mortalità al di sotto del 10% dopo un anno. Vizza sottolinea come sia difficile dimostrare il miglioramento della sopravvivenza nelle malattie rare, ma i registri mostrano un progressivo aumento della mediana di sopravvivenza da 2,5 a 7 anni. Inoltre, con l’uso di terapie sempre più aggressive, alcuni pazienti trattati per 20-25 anni mostrano una buona qualità della vita, un traguardo impensabile due decenni fa.