L’acido obeticolico è un farmaco utilizzato per la gestione della Colangite Biliare Primitiva (CBP), una malattia epatica autoimmune rara che colpisce prevalentemente le donne. Tuttavia, il 3 settembre, la Commissione Europea ha revocato l’autorizzazione all’immissione in commercio condizionata dell’acido obeticolico, seguendo una raccomandazione del Comitato per i Medicinali per Uso Umano (CHMP) dell’EMA. Non ci sono preoccupazioni riguardo alla sicurezza del farmaco, ma la decisione si basa principalmente su uno studio con limitazioni, trascurando evidenze cliniche significative e il consenso degli esperti.
Il 5 settembre, però, la Corte di Giustizia Europea ha temporaneamente sospeso la decisione della Commissione, permettendo la continuazione della prescrizione del farmaco per nuovi pazienti e per coloro già in trattamento. Solo in Italia, 1400 persone utilizzano l’acido obeticolico in oltre 150 centri epatologici. Se la decisione iniziale dovesse essere confermata, il farmaco potrebbe diventare inaccessibile, suscitando preoccupazione tra i pazienti e la comunità medica, che chiede una soluzione per garantire la continuità terapeutica.
La CBP è una malattia progressiva che può portare a cirrosi e trapianto di fegato. Annarosa Floreani, esperta di epatologia, enfatizza l’importanza di trovare rapidamente una soluzione, per non tornare indietro di anni nella cura della malattia. Sebbene altri trattamenti siano in fase di sviluppo, non sono ancora disponibili né equivalenti all’acido obeticolico.
Il farmaco è stato autorizzato in Italia dal 2017 come opzione di seconda linea per i pazienti non responsivi all’acido ursodesossicolico, mostrando un buon profilo di sicurezza in sette anni di utilizzo. Non esistono alternative terapeutiche efficaci di seconda linea, e non sono stati condotti studi sugli effetti della sostituzione dell’acido obeticolico.
Le anomalie nella gestione della situazione, come il fatto che il farmaco è ancora disponibile negli Stati Uniti, sollevano interrogativi sui protocolli di approvazione dei farmaci per malattie rare. È necessario rivedere questi processi per garantire che i pazienti possano continuare a ricevere le terapie di cui hanno bisogno. In sintesi, la comunità dei pazienti sta lottando per mantenere l’accesso a un farmaco cruciale.