SONO passati sei mesi dall’approvazione da parte dell’Agenzia europea del farmaco (Ema) delle prime terapie a base di cellule CAR-T, ma l’iter burocratico che avrebbe dovuto portarle alla commercializzazione non è ancora concluso. Nel frattempo chi potrebbe beneficiarne non ha molte possibilità di scelta, e nemmeno il tempo di aspettare. Tanto che alcuni pazienti si sono rivolti al crowfunding sperando di poter raccogliere i fondi necessari per tentare la delicata e costosa terapia altrove, lì dove già è disponibile da tempo, come negli Usa. Mentre si attende la fine delle negoziazioni – che secondo alcuni potrebbe concludersi il prossimo autunno – per i pazienti italiani l’unica possibilità al di fuori degli studi clinici rimane l’inserimento all’interno di programmi di cure compassionevoli. E per CAR-T, l’ultima frontiera dell’immunoterapia in cui i linfociti T sono modificati per riconoscere e attaccare le cellule del tumore, un programma di cure compassionevoli sta per aprirsi presso l’Istituto Nazionale dei Tumori (Int) di Milano.

Ad annunciarlo i giorni scorsi era stato
, vicepresidente e General manager di Gilead (l’azienda che metterà a disposizione gratuitamente il trattamento). E il programma, conferma Paolo Corradini direttore dell’ematologia presso l’Int e presidente della Società italiana di ematologia, dovrebbe partire già entro la fine del mese di febbraio. Il trattamento di Gilead è approvato per pazienti affetti da linfoma a grandi cellule B e a loro sarà rivolto il programma all’Int. “A prenderne parte saranno circa 20-30 pazienti italiani, secondo una procedura di selezione ancora in corso, che prende in considerazione diversi aspetti”. I pazienti, infatti, spiega l’esperto, verranno arruolati sia secondo i requisiti richiesti per l’accesso alle cure compassionevoli sia sulle valutazioni dei medici, in base dello stato di malattia, età e caratteristiche cliniche, mirate a identificare quelli che potrebbero avere più beneficio e minore tossicità dalla somministrazione del trattamento.

Perché CAR-T è una terapia complessa e diversi e potenzialmente gravi sono anche gli effetti collaterali associati, come la sindrome da rilascio di citochine, un rilascio massiccio di molecole implicate nei processi infiammatori. “Nel caso di CAR-T ci affidiamo soprattutto all’esperienza di chi ha avuto in cura tanti pazienti, come i colleghi oltreoceano, dove in alcuni centri la terapia viene somministrata anche a due persone ogni settimana: le terapie CAR-T sono nuove, capire quali sono i pazienti più idonei a riceverle non è semplice e per farlo esistono dei criteri condivisi tra gli specialisti che se ne occupano. – riprende Corradini – Non esiste una logica, per intendersi, paragonabile a quella delle liste di attesa, e con un accesso ristretto come quello attuale cerchiamo di rendere il trattamento disponibile a chi potrebbe trarne maggior beneficio, coinvolgendo anche clinici e pazienti che provengono da altri centri”.

Portare a regime la somministrazione di CAR-T è un percorso lungo e complicato. Dopo la presentazione delle richieste da parte dei centri, l’approvazione da parte del Sistema sanitario, spetta all’azienda che produce il trattamento l’ispezione e la valutazione delle strutture candidate alla somministrazione delle cellule modificate, per il trattamento di circa un paziente al mese: “Ottenere le qualifiche necessarie per i centri è un processo lungo e dispendioso che potrebbe richiedere diversi mesi ancora – conclude Corradini – se avessimo CAR-T disponibili per tutti i circa 700 pazienti italiani che potrebbero averne bisogno ogni anno, circa 32-35 al mese sarebbero guariti: queste sono infatti le stime considerando i pazienti che potrebbero avere risposte durature, che si osservano in circa il 35-40% dei casi”.

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